专家介绍：
Karen Oerter Klein 教授毕业于宾夕法尼亚州立大学医学院，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）和 Rady 儿童医院的儿科临床教授，Turner 综合征多学科门诊主任。主要研究领域包括青春期异常和 Turner 综合征。Turner 综合征女孩和妇女护理国际共识小组的成员，并担任加州大学圣地亚哥分校一些儿科内分泌研究员的导师。
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2019 年 9 月 19～21日，第 58 届 ESPE 大会在奥地利维也纳盛大召开，丁香园携手益普生公司，邀请国内外知名专家，聚焦大会精彩内容，分享学术前沿热点。会议期间，美国宾夕法尼亚州立大学医学院儿童内分泌专家 Karen Oerter Klein 教授接受了丁香园专访，就美国中枢性性早熟患儿的现状以及诊疗方案做了精彩的学术分享。
DXY：请您为我们介绍一下美国中枢性性早熟患儿的概况。
Klein教授：在美国，我们有很多两至四岁的儿童，以女孩为主，表现为中枢性性早熟（central precocious puberty，CPP），他们都是需要接受治疗的。在病因方面，有些因为患有下丘脑错构瘤；有些患有其他中枢性疾病；还有很多是特发性的，没有明确病因。此外，也有六至八岁的患病儿童。
目前，我们以8岁（之前出现第二性征发育）作为诊断女孩性早熟，9岁作为诊断男孩性早熟的标准。我们也在不断与儿科医生沟通，希望他们在临床中如果发现可能存在性早熟问题的儿童时要尽早转诊给我们，因为越早治疗，预后效果越好。
与中国相比，美国比较特殊的一点是，我们的儿童肥胖问题非常突出。有些儿童会出现乳房脂肪堆积的问题，因为肥胖而出现继发性性早熟。所以识别出哪些患者需要治疗，哪些不需要治疗，以及需要什么样的治疗，对于我们来说是比较重要的，这也是美国儿童性早熟治疗相对特殊的地方。
DXY：研究表明，早期治疗性早熟对改善儿童成人身高更有效，但临床实践中许多患者的骨龄和年龄往往都已经过于成熟了。 您对这类患者的治疗有何建议？
Klein教授：目前对于性早熟的早期诊断还有所欠缺，所以，提高患儿家长和儿科医生对这个疾病的意识是非常重要的。这样我们就可以更早意识到进行性早熟相关的检查，而不是等到青春期再做，那么专科医生也可以更早诊治这部分儿童。就像你所说的，如果患者就诊较晚、骨龄已经相对成熟，那么通过治疗改善患者以后的身高，机会就比较有限了。但是我们也发现，因为治疗可以延缓骨龄的成熟速度，所以即使开始治疗的时机较晚，对于身高还是有一定改善的。
在稍后的会议中，针对这个话题我们也会展开讨论，是否存在这样的情况：开始治疗时间太晚，骨龄已经过于成熟，治疗没有改善身高的效果。但是即使对于这样的患者，我们还是需要进行个体化治疗，以期通过治疗来给患者带来其它获益。比如，心理社会层面收益，或者有些患者很早就出现月经初潮，这也是一个需要考虑进行治疗的情况之一。 所以，最重要的是早诊断、早治疗。此外，判断患者是否需要治疗的另一个重要标准是，青春期何时开始，进展的速度如何。比如，一个10岁的儿童， 如果她的青春期大约五、六岁开始，那么即使她的骨龄已经超过10岁，但如果骨骼仍然有生长潜力的话，因为治疗可以延缓骨龄成熟，那么也会给骨骼更长的生长时间。
DXY：在中枢性性早熟治疗过程中，开始和停止GnRHa的最佳时机是什么？
Klein教授：最理想的开始时间，就是出现了性早熟，并且在迅速发展的时候，越早开始治疗效果越好。如果患者是两、三岁年龄的儿童，不需要等待来观察它的进展速度，可以立刻进行相应的检查来确定是否为中枢性性早熟。我们可以测量激素水平，进行中枢神经系统影像学检查，确诊后就可以开始治疗。如果对于6岁及以上的儿童，我们通常会观察3-5个月，来确定是否为真性性早熟。一旦确诊，并且伴有下丘脑-垂体-性腺轴的激活，那么就要立刻开始治疗。
关于何时停止GnRHa, 需要考虑多方面因素。比如患者的年龄，与同龄儿童相比他们的发育情况，他们目前的身高，根据他们父母的身高来计算出预期身高，以及骨骼成熟的情况。因为加速骨骼成熟的这些疾病因素，即使在治疗开始后仍然存在，所以要特别注意不要过早停止治疗。治疗时间越长，总体预后越好。所以，我们在考虑停止治疗时，需要把上述所有因素都考虑在内，而不是单纯依据一个因素，比如年龄就来决定是否停止治疗。
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DIP-CN-001062 2019/9/19