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2019 年 9 月 19～21日，第 58 届 ESPE 大会在奥地利维也纳盛大召开，丁香园携手益普生公司，邀请国内外知名专家，聚焦大会精彩内容，分享学术前沿热点。会议期间，华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授和Robert-Debré医院/巴黎狄德罗大学儿科内分泌和糖尿病学系主任Jean-Claude Carel教授接受了丁香园专访，就中枢性性早熟的诊断和治疗和长期管理，以及目前面临的挑战进行了精彩的学术分享。

 

DXY:  您们在中枢性性早熟的诊治方面具有丰富经验，想请两位谈一谈CPP的长期管理和治疗，特别是GnRHa治疗后。

 

Carel 教授: 在过去，中枢性性早熟（central precocious puberty ，CPP）的治疗是非常困难的。对于这些患者，我们没有特别合适的治疗方案。但是近些年，随着长效GnRHa的出现， CPP的治疗也发生了巨大变化。如今我们有了更多全面的数据，来帮助随访和了解患者的远期治疗效果。

 

目前在欧洲，很多国家中心都在开展登记研究，建立患者信息的登记数据库系统。比如社会医疗保险数据库, 虽然相较于临床随访研究的数据库稍有不足，但通过这种数据库仍然可以记录和追踪每个患者的情况，所以这种方法也是对传统数据库的一种补充。

 

罗小平教授: 过去我们关注的是患者的短期治疗效果，比如抑制性发育或者延迟月经初潮时间，缺乏长期随访的数据结果。但现在，我们可以同时关注到长期治疗效果，比如患者终身高、对身体其他系统（心血管系统，血脂水平）的影响等。

 

我们刚完成一项临床试验，在试验中300位患者接受了两年的GnRHa治疗。在这项研究基础上，我们计划启动一项观察性登记研究，希望对患者进行长期随访和观察，直到儿童成年长到终身高。 未来，希望能纳入更多患者。

 

DXY： 研究表明，早期治疗性早熟对改善儿童成人身高更有效，但临床实践中许多患者的骨龄和年龄往往都已经过于成熟了。 您对这类患者的治疗有何建议？

 

Carel 教授: 患者何时被诊断，很大程度上取决于国家的医疗体系以及转诊效率。的确，如果有些患者家长没有及时发现问题会耽误诊断，或者医疗运作系统效率不高以至于患者无法及时到儿科医生处就诊，也会出现诊断显著延迟的情况。在这种情况下，因为骨骼已经较为成熟，通常达不到满意的治疗效果。所以早期诊断是目前面临的一个挑战。

 

此外，近十年来随着大众对于CPP疾病的认知提升，也带来了另一个问题，就是我们接收的转诊患者越来越多，有时很难及时全部诊断完成。所以我认为非常需要建立一个良好的合作体系，比如儿科医生和家庭医生如何共同协作来更好地管理患者。

 

罗小平教授:对于CPP患者，越早治疗效果越好。如果6岁之前开始治疗，对于终身高的改善是非常明显的；6~8岁之间，治疗效果还可以接受；但到8岁之后，终身高改善效果通常会不太理想。

 

所以，我认为提高大众对CPP疾病的认知是非常重要的，家长、学校老师应该知道如何识别性征发育的早期特征，并且了解发育过早的不良后果。这样他们就会更加关注这个问题，让儿童尽早去医院就诊。

 

在中国，近些年对于CPP疾病的认知也有所提高，社会更多地关注到儿童的生长和发育问题。我们也发现CPP发病率有所提升,  但是无法确定是“真的”发病率提高，还是因为大众对于疾病的意识提高引起的。当然，目前人们生活方式、饮食结构的改变，发病率真的提高也是有可能的。

 

DXY： 在你们看来，目前中国/欧洲CPP的诊断和治疗面临哪些挑战？

 

Carel 教授: 我认为，首先面临的一个挑战是如何识别出非进展型CPP患者。现在达成的共识是，非进展型CPP不需要治疗，但需要对这些患者进行随访，以确保没有转变成进展型CPP。我认为这是一个很大的挑战，因为目前我们的检查手段尚不够完善。

 

此外，因为性早熟可能由其他更严重、罕见的疾病引起，所以儿科医生在诊断时，要注意鉴别患者是单纯CPP，还是由于其他更严重的情况引发的。我们筛查病例时发现在一些无明确病因 的CPP 患者身上，确实存在CPP相关的基因突变。 识别这些基因改变可以帮助我们进行遗传咨询，比如对患者的亲属进行筛查来帮助早期诊断和治疗。目前我们还处于基础研究与临床实践之间，但我认为有必要把它整合到临床实践中。

 

罗小平教授: 对于单纯性CPP的诊断和治疗，在国际上是遵循统一指南的。在我看来，第一个挑战在于提高公众的疾病认知，这样才可以对患者进行早期治疗和定期管理。

 

第二个挑战，如你所说，识别哪些患者是进展缓慢型CPP非常重要，因为这些患者可能不需要治疗。我们可以尝试寻找新的生物标记物或者筛查方法，来帮助医生早期诊断和鉴别进展型CPP和非进展型CPP。

 

此外，对于一些特殊的病例，特别是有家族史的患者，我们可以更关注遗传因素在疾病发生中的作用。

 

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DIP-CN-001068 2019/9/20