ESPE Michel Polak 教授
解读ESPE年会热点,关注儿童罕见病诊疗进展
Michel Polak 教授
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专家介绍:

Michel Polak 教授

法国巴黎内卡尔大学医学院教授,法国巴黎内卡尔医院儿童内分泌、妇科和糖尿病科,主任医师。INSERM(国家卫生与医学研究所)U1016 团队和 IMAGINE(内卡尔医院遗传研究所)成员。

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第 57 届 ESPE 大会于 2018 年 9 月 27~29 日在希腊雅典召开,丁香园携手益普生,邀请国内外知名专家,聚焦大会精华,解读学术热点。会议期间,巴黎内克尔儿童医院内儿童内分泌专家 Michel Polak 教授接受了丁香园专访,就矮小症领域的诊疗进展做了精彩的学术分享。

 

Q1:Polak 教授,您在治疗身材矮小方面有非常丰富的临床经验,能否就其发病率和诊断标准为我们做一个简单的介绍?

 

Polak 教授:我们在治疗儿童矮小身材方面确实非常有经验。在巴黎内卡尔儿童医院,我们能接触到许多罕见病案例,其中不乏生长因子缺乏,身材矮小,生长速度减缓的患者。主要是原发性 IGF-1 缺乏症,多发生在身材矮小,生长激素分泌正常的儿童群体中。通常如果一个儿童身材矮小,而生长激素分泌正常,但是 IGF-1 的水平很低的话,那就可以高度怀疑是患有原发性 IGF-1 缺乏症。

 

Q2:您能否分享更多关于 IGF-1 缺乏症目前的研究进展和治疗方法方面的信息?

 

Polak 教授:长期以来,想通过治疗,让患有矮小症的儿童恢复正常生长速度并长高是非常困难的。但是很幸运,目前我们已经有了一些能够改善现状的治疗方法。

 

Q3:我们知道,有一些内分泌疾病,比如中枢性性早熟,可继发于先天性肾上腺皮质增生。这种促性腺激素释放素激动剂(GnRHa)治疗与特发性中枢性早熟(ICPP)患者的治疗相似吗?

 

Polak 教授:是的,确实是这样。当患者患有先天性肾上腺皮质增生时,有可能会促使促性腺激素过早出现,进而会使儿童早熟,过早进入青春期。而当出现中枢性性早熟时,我们就需要使用促性腺激素释放素激动剂 (GnRHa) 来阻止患儿过早的进入青春期。于此同时,肾上腺皮质增生的问题也需要同步治疗。

 

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