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艾地苯醌治疗共济失调的临床研究
时间:2017-06-21 15:29:44

为了检测艾地苯醌对神经功能的改善效果,Nicholas 开展了一项随机的双盲安慰剂对照试验,并于 2007 年将结果发表在 Lancet Neurology 上。48 名经基因检测证实患有弗里德共济失调 (FA) 的患者参加了实验,年龄 9~17 岁,使用艾地苯醌持续治疗 6 个月。患者接受安慰剂治疗或者不同剂量艾地苯醌治疗:艾地苯醌 5 mg/kg、15 mg/kg 和 45 mg/kg 组。检测指标为 8-羟基-2』-脱氧鸟苷---DNA 损伤标记物、国际合作共济失调评定量表 (ICARS),FA 评定量表 (FARS),日常生活能力 (ADL) 评定。

研究发现,患者对艾地苯醌的耐受性良好,各组的不良反应发生事件类似。45 mg/kg 剂量组的一名患者中粒细胞减少,停药后正常。尿中 8-羟基-2』-脱氧鸟苷浓度没有增加,艾地苯醌治疗组没有显著变化。整体分析显示,ICARS、FARS 和 ADL 评分没有显著差异,但是 ICARS 得分依赖于剂量。第二个具体的分析显示,ICARS 得分与剂量显著相关 (P = 0.003),并且 ICARS、FARS 和 ADL 评分均依赖于剂量。

因此,高剂量的艾地苯醌治疗耐受性良好。症状改善程度与艾地苯醌的剂量相关,高剂量治疗有利于更好地改善患者的神经系统功能。

参考文献:

Di P N, Baker A, Jeffries N, et al. Neurological effects of high-dose idebenone in patients with Friedreich's ataxia: a randomised, placebo-controlled trial[J]. Lancet Neurology, 2007, 6(10):878.